衛生署於今（8）日公告新增「sodium  phenylacetate  and  sodium  benzoate」用於「先天性尿素循環代謝障礙」為適用「罕見疾病防治及藥物法」之藥物，患者得視需要依「罕見疾病藥物專案申請辦法」提出用藥申請，最多可申請兩年之使用量，並得視需要分批進口。
為照顧罕見疾病患者，衛生署自八十八年起陸續公告80項適用「罕見疾病防治及藥物法」之藥物品項，以加速改善病患取得罕見疾病用藥，並持續召開專家審查會議，進行罕見疾病藥物認定、查驗登記等相關案件之審查，期藉由完善之藥物供應政策，以解決罕見疾病患者取得藥物之迫切需求。本次衛生署「罕見疾病及藥物審議委員會」審查同意新增「sodium  phenylacetate  and  sodium  benzoate」用於「先天性尿素循環代謝障礙」為適用該法之藥物，提供罕見疾病患者用藥之選擇。
為維護罕見疾病患者用藥安全，衛生署提醒藥商及專案申請者應依「罕見疾病防治及藥物法」規定，提供藥物使用數量、人數、不良反應及其他相關報告等資料，送行政院衛生署通報分析，醫師、藥師等醫療專業人員或病患，如發現本藥品之不良反應發生，亦請提供相關資訊，通報專線02-2396-0100，網站http://adr.doh.gov.tw。